2015年5月18日 星期三

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【腾讯报道】女孩患硬皮症 有钱也难买到药,请关注罕见病!

文章来源:杭州同济医院 上海同济大学医学合作单位 直接咨询

   曾经,一场明星接力式的冰桶挑战,让国人知道了“渐冻人”。也因此,“罕见病”这个医学专有名词正式进入寻常百姓的视线。其实除了,“渐冻人”,还有一种什么罕见的疾病需要大家关注,那就是硬皮病。

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  有钱也难买到药

  27岁的郑嫒是一名硬皮症患者,她患有在中国发病率仅为十万分之一的罕见病。同时又属于慢性病,目前国内外都没有特效疗法和药物,只能通过辅助药物长期控制病情发展。

  然而,物以稀为贵,治疗罕见病的药物贵是常态,因而其又被称之为“孤儿药”。而国内医疗流通渠道长,这种低频刚需药品,在信息不对称之下,患者用药需求和药企之间的供需更是不匹配,有时候有钱也买不到药。

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  成都各大医院和药店时常能看到郑嫒的身影,她举例:“像积雪苷片,薄芝片,一般药店根本买不到;有病友反映,常吃的脉管复康片、青霉胺等,最近更是难找,大城市的药店也买不到。”

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  “现在每天要吃3次药,一天吃36颗药。包括积雪苷片,薄芝片、钙片等,加上中药调理,每个月药品开销就要1700元左右,而硬皮病在全国范围内还没有列入特殊医保。”郑嫒说,不容易买到的青霉胺,她不得不停用。

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  郑嫒有一个精致的药盒,里面准备了她一个礼拜要吃的药片

  硬皮病究竟是什么病

  硬皮病,也称为系统性硬化症,是一种以局限性或弥漫性皮肤增厚和纤维化为特征,并会累及多个内脏器官的全身性自身免疫疾病。

  主要临床表现为皮肤变硬,病处萎缩,极易使患者毁容致残,严重者全身僵硬不能动,随着时间推移,患者血管功能不全和重要脏器受累发生纤维化,导致患者发病和死亡。

  而且,硬皮病病情进展速度很快,快则3-5个月,慢则2-30年。若不及时治疗,或治疗不当,死亡率高达80%—95%。可以说,从发病到死亡的时间可以很短,也可以很长,但从1972年—2003年的生存率数据统计来看,多数患者活不过10年。

  硬皮病的西医治疗现状

  硬皮病属于自身免疫性疾病,目前其发病原因仍不明确,虽然淋巴细胞异常活化、浸润导致自身免疫性损伤这一病理机制已初步阐明,使用免疫抑制剂以期延缓病情进展已成为临床共识。

  但是,免疫抑制剂“敌我不分、滥杀无辜,杀敌一千、自损八百”的先天劣势是风湿免疫科医生永远无法回避的话题。从理论上讲,单纯使用免疫抑制剂将异常的致病淋巴细胞全部消灭才有望完全阻止病情进展,但此时,正常的组织细胞也已被全部杀灭,生命也不复存在。

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  早期的炮弹(环磷酰胺、甲氨蝶呤、环孢素),近期的火箭弹(吗替麦考酚酯、来氟米特),现代的巡航导弹(生物制剂)都面临这一共同的难题,从这一点上说,试图单纯依靠免疫抑制/阻断/调理药物治愈自身免疫病的思路,似乎从一开始就错了。

  但免疫抑制治疗(包括辅助治疗技术如干细胞移植、血液净化、高氧治疗等)仍然是目前临床上重要的治疗手段,这些治疗措施也确实可以延缓病情进展,但如何做的更好,如何确保足够免疫抑制力度的同时减少副损伤,是风湿免疫科医生需要长期面对的艰难挑战!

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  推荐治疗:胸导管淋巴液引流术,治疗硬皮病40年

  “胸导管淋巴液引流术”是目前能通过手术手段有效治疗硬皮病的技术,自1983年开始应用于临床治疗硬皮病,至今已近40年,期间经过改良,已能解决普通药物无法解决的难题。

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  治疗原理

  自身免疫病多数属于三型变态反应,共同具有免疫复合物损伤及多组织淋巴细胞浸润的病理特点,胸导管淋巴液引流术通过在胸导管入静脉角处截流,插管引流淋巴液,像放水一样,将淋巴液(淋巴细胞、细胞因子、免疫球蛋白、免疫复合物)直接排出体外,起到免疫清除+免疫抑制的双重治疗效果,而无药物治疗的细胞毒副作用。

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  治疗效果

  1、雷诺氏症——对于发病早、治疗及时的患者,雷诺氏症改善明显。对于治疗较晚的患者,改善的过程较为缓慢漫长。

  2、皮肤硬肿紧绷——水肿期引流500ml可见水肿消退;硬肿期患者引流500ml病人主诉皮肤紧绷感减轻“浑身轻松”,引流2000ml查体即可见皮肤明显变软;对于萎缩期患者,手术引流仍有效果,但显效相对缓慢。

  3、皮肤瘙痒——引流至少引流100ml即可显效,引流结束部分反复,但整体程度明显减轻。

  4、吞咽困难——手术引流效果明确,术后7天能恢复进食。

  5、肺纤维化——手术引流后大多数患者会觉得胸闷气急咳嗽的症状有改善,高分辨薄层CT检查可见纤维化程度减轻。

  6、关节活动受限——,手术引流能使皮肤变软,自然能使关节活动改善。其实,改善关节活动最有效地还是坚持锻炼。

  7、关节疼痛——手术引流500ml起效,引流期间可停用止痛药。

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  • 黄继宗
    主任医师
    杭州同济医院硬皮病治疗专家
    浙江医学会理事
    汪以信
    主任医师
    杭州市第一位主任医师
    原市三人民医院内科主任医师
  • 唐学曾
    副主任医师
    中医科主任
    硬皮病学科创新与发展技术团队核心成员
    强裕
    副主任医师
    知名硬皮病诊疗专家
    “胸导管淋巴液引流术”技术研究核心人员
  • 李松林
    主任医师
    杭州市医学会外科分会委员
    原市三人民医院外科主任
    王劲松
    主治医师
    硬皮病手术治疗主刀医师
    黄继宗教授核心技术传承人
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